Coûts sociaux de la dystrophie musculaire de Duchenne en Autriche

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une pathologie muscu-laire dégénérative due à une anomalie génétique sur le chromosome X. La dégénérescence par poussées de la musculature entraîne tôt ou tard une paralysie complète des membres et aboutit à une incapacité à marcher, à un fort besoin de soins et finalement à une mort prématurée. Il n’existe actuellement aucun traitement autorisé en Autriche permettant de freiner l‘effet dégénératif de la maladie. Combien s’élèvent les coûts sociaux de DMD en Autriche? Pour la première fois, nous avons estimé les coûts directs, indirects et intangibles en distin-guant quatre stades de la maladie. Dans la mesure du possible, nous nous sommes fondés sur les informations de prix et de volumes autrichiennes et alternativement sur des données issues de la littérature internationale ou sur des estimations d’experts. En 2023, la DMD représentait un coût estimé total de 30 Mio. EUR pour la société, soit 131’000 EUR par patient. 78% (23.5 Mio. EUR) en étaient des coûts indirects, qui se composent de perte de productivité des patients et des proches aidants et de la mort prématurée. Aux quatre stades de la maladie, les coûts indirects étaient toujours nettement supérieurs aux coûts directs. L’essentiel des coûts sociaux (48%) correspond au dernier stade de la maladie où les patients n’ont plus la capacité à marcher. Finalement nous avons estimé les coûts sociaux d’un patient avec une évolution de la maladie moyenne à 4.7 Mio. EUR, accompagné par une perte de 60 années de vie ajustées en fonction de la qualité (QALYs).