Die gesellschaftlichen Kosten der Duchenne-Muskeldystrophie in Österreich

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine X-chromosomal vererbte, degenerative Muskelerkrankungen. Der schubweise Abbau der Muskulatur führt zur vollständigen Lähmung der Extremitäten, somit zum Verlust der Gehfähigkeit, zu starker Pflegebedürftigkeit und schliesslich zu einem vorzeitigen Tod. Derzeit besteht keine zugelassene Therapie in Österreich, die den Verlauf der Krankheit aufhalten könnte. Wie hoch sind die gesellschaftlichen Kosten der DMD in Österreich? Erst-mals ermittelten wir die direkten, indirekten und intangiblen Kosten für vier verschiedenen Krankheitsstadien. Wir stützten uns dabei wo immer möglich auf österreichische Preis- und Mengenangaben und alternativ dazu auf Angaben aus der internationalen Literatur sowie auf Expertenein-schätzungen. Die gesellschaftlichen Kosten der DMD beliefen sich im Jahr 2023 auf geschätzte 30 Mio. EUR respektive 131’000 EUR pro Patienten. Davon waren 78% (23.5 Mio. EUR) indirekte Kosten, die durch Produktivitätsver-luste bei Patienten und Angehörigen (informelle Pflege) und den vorzeiti-gen Tod entstehen. In allen vier Krankheitsstadien waren die indirekten Kosten deutlich höher als die direkten Kosten. Der Grossteil der gesell-schaftlichen Kosten (48%) fiel im letzten Krankheitsstadium an, in dem die Patienten bereits keine Gehfähigkeit mehr besitzen. Abschliessend schätzten wir die gesellschaftlichen Kosten eines Patienten mit durchschnittlichem Krankheitsverlauf auf 4.7 Mio. EUR, begleitet von einem Verlust von rund 60 qualitätsbereinigten Lebensjahren (QALYs).